脊柱裂（spina bifida）是一種先天性疾病，顧名思義是脊椎骨出現裂隙。發育正常的胚胎，胎兒的神經管於孕期第四週結束時會完全閉合，之後再進一步發育成腦與脊髓等神經組織。若神經管閉合不全，則會影響胎兒後續包括神經系統、骨骼脊柱系統、及表皮肌肉組織的發展。
這一類先天性疾病統稱為「神經管缺損」( neural tube defect )，脊柱裂便是其中最常見的一種。其症狀包括脊柱裂區域以下肌肉無力或癱瘓、感覺缺失，及腸道和膀胱控制障礙等。在美國，每年約有 1500 至2000 名兒童確診患有此疾病。雖然醫學上對脊柱裂的成因尚未完全清楚，但美國近日一個開創性的試驗或有助於扭轉脊柱裂造成的癱瘓及其他功能異常。
細胞治療將成未來醫療主流！專訪 BeiGene 副總裁、細胞治療研發中心負責人黃士銘博士（基因線上國際版）具里程碑意義的臨床實驗將大幅降低胎兒脊柱損傷的嚴重程度
加州大學戴維斯分校健康中心 ( UC Davis Health ) 早前歡喜迎接三名新生兒，是世界上首例結合幹細胞手術的脊柱裂治療後出生的嬰兒。這種獨特的治療方式是於胎兒仍在母親子宮內發育時進行，這項具有里程碑意義的臨床試驗，將改善患有這種先天缺陷的兒童的命運。
該臨床試驗始於 2021 年春季，正式名稱為「治癒試驗 (CuRe Trial )：子宮內脊髓脊髓膜膨出修復的細胞療法 ( Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele )」，總共收治 35 名患者。
透過嵌塊體改善患有脊柱裂的動物行走方式
負責帶領今次研究的加州大學戴維斯分校外科學系主主任 Diana Farmer 教授。她是全球首位女胎兒外科醫師。早在 2000 年代初，她已經帶領脊髓脊膜膨出管理研究（Management of Myelomeningocele Study，MOMS），並證實胎兒手術能減少脊柱裂造成的神經功能缺損。在該研究中，許多兒童的脊柱裂情況有所改善，但他們仍然需要坐輪椅或以腿支架輔助行走。
因此，Farmer 博士聘請了生物工程專家共同成立了加州大學戴維斯分校健康外科生物工程實驗室參與此次研究。該研究團隊十多年來致力於在胎兒手術中，尋找能透過幹細胞和生物工程來提高手術效果和改善結果的方法。科學家認為幹細胞可以修復和恢復受損的脊柱組織，這超出了單獨手術所能完成的工作，在這段時間裡，動物模型顯示了它能夠預防與脊柱裂相關的癱瘓。
研究團隊的初步工作顯示，透過產前手術搭配來自人類胎盤的間充質基質細胞（human placenta-derived mesenchymal stromal cells），用生物材料支架固定在適當的位置以形成嵌塊體（patch），可以幫助患有脊柱裂的羔羊站立，甚至能夠奔跑而沒有明顯的殘疾。
醫學史上首次應用於人體試驗，將幹細胞貼片置於胎兒脊髓上
一對夫妻參加了本次試驗，團隊為他們胎兒的手術用間充質基質細胞製作了幹細胞貼片，並在孕婦的子宮上開了一個小切口，讓胎兒露出脊柱和脊柱裂缺損，再將幹細胞貼片直接放置在脊髓上，隨後縫合切口，使組織再生。女嬰出生後，醫生看到她正在踢腿，若沒有這經過這項治療，她本來會是腿部癱瘓的殘疾寶寶。CuRe 研究團隊對首次手術成功表示興奮，但他們對最終結論仍持謹慎保留態度，並指出在安全性方面仍有許多進步空間。該團隊將繼續監測試驗中的嬰兒，直到他們 6 歲為止，並在 30 個月時進行重點檢查，以全面評估此試驗的安全性和有效性。
延伸閱讀：不需精卵結合！小鼠幹細胞生成胚胎有發育成任何器官潛力參考資料：
- https://health.ucdavis.edu/news/headlines/worlds-first-stem-cell-treatment-for-spina-bifida-delivered-during-fetal-surgery–/2022/10
- https://health.ucdavis.edu/news/headlines/first-stem-cell-clinical-trial-for-spina-bifida-treatment-announced/2021/03
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